治疗头部白癜风的有效偏方 http://pf.39.net/bdfyy/zjft/160311/4785537.html美国食品药品监督管理局（FDA）于年12月12日授予加速批准Vyondys53(golodirsen)注射剂治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。这类患者已被证实其肌营养不良蛋白基因突变符合外显子53跳跃。据估计，大约8%的DMD患者有这种突变。
FDA药物评价和研究中心神经科学办公室代理主任BillyDunn博士表示：“FDA迫切需要新的药物来治疗严重神经系统疾病，并且我们长期致力于与研究人员、制药公司及患者合作，以促进罕见病治疗方法的开发与批准。随着今天的加速批准，患有杜氏肌营养不良症（一种罕见的毁灭性疾病）且已经证实外显子53跳跃的肌营养不良蛋白基因突变的患者现在将可获得针对该疾病的第一个靶向治疗药物。”“使用加速批准途径将使Vyondys53用于已经确诊的外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症的患者，同时我们期待能从正在进行的临床试验中获得更多关于该药物的临床益处。”
DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性的肌肉退化和无力，它是一种最常见的肌肉萎缩症。DMD是由于缺乏抗肌萎缩蛋白引起的，该蛋白是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。DMD患者最初的症状通常在三至五岁时出现，并随着时间的推移而恶化。这种疾病通常发生在没有家族史的人群中，男性发生率高于女性。在全世界，每名男婴儿中就有1名患有DMD。
DMD患者逐渐失去独立活动的能力，通常在年轻的时候就需要坐轮椅。随着疾病的进展，可能发生危及生命的心血管和呼吸系统疾病。患者通常在20多岁或30多岁就死于这种疾病，但疾病的严重程度和预期寿命各不相同。
Vyondys53是在加速批准途径下被批准的，该途径主要批准用于治疗严重或威胁生命的疾病的药物，一般来说该药物比现有的治疗方法更有优势。该途径下的批准可基于充分和严谨的研究，这些研究表明该药物对替代终点有影响，该终点可能合理地预测患者的临床益处（如：患者的感觉如何、药效如何或是否能存活）。当制药公司进行临床试验以验证预期的临床益处时，这一途径可使患者更早地获得有用的新药，
Vyondys53的加速批准是基于一些接受该药物治疗的患者骨骼肌中观察到的肌营养不良蛋白生成增加的替代终点。FDA得出的结论是，制药公司提交的数据表明肌营养不良蛋白的产生增加，这很有可能预测DMD患者的临床益处。但尚未确定该药的临床益处，包括是否能改善运动功能。在做出这一决定时，FDA考虑了与该药相关的潜在风险，该疾病具有危及生命和使人衰弱的性质，而且缺乏有效的治疗方法。
在一项分为两部分的临床研究中对Vyondys53进行了评估。第一部分包括12名DMD患者，其中8名患者接受Vyondys53和4名患者接受安慰剂。第二部分是开放标签试验，包括第一部分招募的12名患者，以及另外13名先前未接受该治疗的患者。在这项研究中，在48周或更长时间的药物治疗后，抗肌萎缩蛋白水平平均从基线正常水平的0.01%增加到1.02%。
作为加速批准程序的一部分，FDA要求制药公司进行一项临床试验，以确定该药物的临床益处。正在进行的研究旨在评估Vyondys53是否能改善DMD患者的运动功能，并证实其肌营养不良蛋白基因的突变适合外显子53的跳跃。如果试验未能验证临床益处，则FDA可以启动程序以撤回对该药物的批准。
在临床研究中接受Vyondys53的患者报告的最常见的副作用是头痛、发烧、咳嗽、呕吐、腹痛、感冒症状（鼻咽炎）和恶心，超敏反应包括皮疹、瘙痒、荨麻疹、皮肤刺激（皮炎）和表皮脱落。
另外，在接受Vyondys53的动物中观察到了肾脏*性。尽管在Vyondys53的临床研究中未观察到肾*性，但在服用某些反义寡核苷酸后已观察到肾*性，包括可能致命的肾小球肾炎。因此服用Vyondys53的患者应监测肾功能。
FDA授予该申请“快速通道和优先审阅”称号。Vyondys53还获得了“孤儿药”称号，该奖项旨在帮助和鼓励开发更多的罕见病药物。此外，制药公司还获得了一份罕见儿科疾病优先审查凭证。FDA的罕见儿科疾病审查凭证旨在鼓励开发新药和生物制剂以预防和治疗儿童罕见病。
Vyondys53的批准被授予马萨诸塞州剑桥SareptaTherapeutics公司。
翻译：张嘉俊
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