北京酒渣鼻医院电话 http://news.39.net/bjzkhbzy/210512/8941331.htmlMirum是一家专注于开发和商业化治疗衰弱性肝病新型疗法的生物制药公司，该公司在年国际数字肝脏大会的口头介绍了其2期INDIGO研究的分析。五年的分析显示，进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressivefamilialintrahepaticcholestasis，PFIC2）（也称为胆盐输出泵（BSEP）缺乏症）的患者，在长期maralixibat治疗下实现sBA控制，可显著提高无移植存活率。“maralixibat的数据表明，对PFIC2的长期治疗方案耐受性良好，这不仅为患者提供一种肝移植以外的可行治疗方案，也为解决许多生活质量方面挑战提供了可能的途径，这些挑战使PFIC成为患者及其家人的沉重负担，”介绍该数据的伦敦国王学院分子肝病学教授理RichardThompson说。年2月，NAPPED联合会发表了一份分析报告，显示当sBA降低75%或低于μmol/L时，手术中断胆汁酸的肝肠循环可导致无移植存活率。研究数据表明，与NAPPED的研究结果相似，使用maralixibat对肝肠循环进行药物中断且表现出sBA控制的患者显著提高了无移植存活率（p=0.）。19例非截短型PFIC2患者中有7例达到了这个反应阈值。此外，数据显示，maralixibat应答者在许多参数上都取得了改善，包括生活质量评分、肝酶和胆红素水平正常化（如基线出现异常）、瘙痒减少和生长加快。“这些数据进一步强调了maralixibat作为PFIC2患儿肝移植替代方案的潜力，解决了这种非常棘手疾病的未满足医疗需求，”Mirum总裁兼首席执行官ChrisPeetz说，“这些儿童迫切需要一种有效的药物治疗方案，我们希望确保患者在手术之外获得适当的治疗。鉴于这些疗效数据和令人鼓舞的安全性，我们计划今年在欧洲提交上市许可申请，希望尽快将maralixibat用于PFIC2患者。”长期使用maralixibat治疗耐受性良好。最常见的治疗引起的不良反应（TEAEs）是鼻咽炎、呕吐、咳嗽、腹泻、发热和腹痛。大多数TEAEs的严重程度为轻中度，并且是短暂性的。
关于maralixibatmaralixibat是一种新型，吸收快的，口服给药研究性药物，正在几种罕见的胆汁淤积性肝病中进行评估。maralixibat抑制顶端钠依赖性胆汁酸转运体（ASBT），导致更多胆汁酸被排泄到粪便中，导致系统性胆汁酸水平降低，从而潜在减少胆汁酸介导的肝损伤及相关影响和并发症。已有多人接受了maralixibat治疗，其中包括多名儿童，接受了maralixibat治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的研究性治疗。在标志性的2b期ALGS临床试验中，与安慰剂相比，服用maralixibat的患者胆汁酸和瘙痒明显减少，*瘤减少，长期生长加快。在一项2期PFIC研究中（由基因决定的BSEP缺陷亚型（PFIC2）），患者对maralixibat有反应。FDA已授予maralixibat突破性疗法资格认定，用于治疗1岁及以上ALGS患者的瘙痒和PFIC2。在整个研究过程中，maralixibat总体上耐受性良好。最常见的治疗相关不良事件是腹泻、腹痛和呕吐。
原文标题：
MirumPharmaceuticalsPresentsMaralixibatFive-YearTransplant-FreeSurvivalDataforPatientsWithPFIC2atDigitalInternationalLiverCongress
译：*娟
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