北京哪些湿疹医院好 http://baidianfeng.39.net/a_yqyy/210117/8598816.html来源：罕见病新进展
概述：8月17日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Enspryng(satralizumab-mwge)用于AQP4阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者的治疗。这是一年多来，继Soliris和Uplizna之后，FDA批准的第三种治疗NMOSD的药物。值得一提的是这款药物也是首个在华申请上市的NMOSD治疗药物，已获优先评审资格。
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NMOSD疾病相关情况概览
NMOSD是一种自身免疫性疾病，患者体内的水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）可以和细胞膜表面的水通道蛋白4（AQP4）特异性结合，激活人体的免疫系统，使其对人体内健康的细胞和蛋白质发起错误的攻击。在所有器官和组织中，最常受累的是视神经和脊髓。因此，NMOSD的患者通常患有视神经炎，出现眼痛和视力减退，约有50%的NMOSD患者会出现永久性的视力障碍和瘫痪。目前，美国的NMOSD患病人数为～人[1]。
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Enspryng获FDA批准的缘由
Enspryng是一种IL-6R（白细胞介素-6受体）单抗，通过阻断IL-6信号转导，调节NMOSD疾病发生的多个环节，例如，Enspryng可以抑制NMOSD的特异性抗体AQP4-IgG的产生以及中枢神经系统内外的炎症反应等。Enspryng在研发时采用新型抗体回收技术开发，与传统技术相比，这种技术可以延长抗体循环的持续时间，最大限度地抑制IL-6信号，同时将慢性病中的安全风险降至最低。
视神经脊髓炎谱系疾病第三款治疗药Enspryng
两项96周的临床试验对Enspryng治疗NMOSD的有效性和安全性予以了证实。
第一项研究纳入了95例成人患者，其中64例患者的AQP4-IgG为阳性。研究结果显示，与安慰剂相比，Enspryng使AQP4-IgG阳性NMOSD患者的复发次数降低了74%。第二项研究纳入了76例成人患者，其中52例患者的AQP4-IgG为阳性。研究结果显示，与安慰剂相比，Enspryng使AQP4-IgG阳性NMOSD患者的复发次数降低了78%。在这两项临床研究中，对于AQP4-IgG阴性的NMOSD患者，Enspryng并未显示出治疗益处。
Enspryng在国际上的获批信息
年6月29日，Enspryng在日本获批上市，用于AQP4-IgG阳性的儿童和成人，预防视神经脊髓炎谱系疾病的复发。此外，Enspryng在加拿大、瑞士亦获得了批准，并正在接受欧盟和中国在内的诸多监管机构的审查。
Enspryng处方信息
Enspryng是第一个也是唯一一个获FDA批准皮下治疗AQP4-IgG阳性NMOSD患者的药物[2]。可由患者自己或医护人员每4周皮下注射1次。同时，Enspryng亦是第一个和唯一一个靶向抑制IL-6R活性治疗NMOSD的药物。
但是，Enspryng的处方警告信息显示，Enspryng可能导致增加包括严重和具备潜在致命风险的感染，如可能再次激活乙型肝炎和结核病。此外，Enspryng还可能导致肝酶水平升高、中性粒细胞减少和发生超敏反应。患者最常出现的副反应包括鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染、胃炎、皮疹、关节痛、四肢疼痛、疲劳和恶心。在治疗期间，不建议使用减*活疫苗或活疫苗进行接种。必要时，需在进行Enspryng治疗的至少4周之前，进行相应接种。
参考文献
1.
