北京治白癜风哪家好 http://wapyyk.39.net/hospital/89ac7_knowledges.html新药上市
强生旗下杨森公司宣布,3月22日Ponesimod在美国上市,用于治疗复发性多发性硬化症(MS)成人患者。
Ponesimod是一款口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1(S1P1)调节剂,这类药物可抑制S1P蛋白活性,从而减少循环淋巴细胞的数量。髓鞘是隔离神经细胞的保护层,在MS患者中,免疫细胞进入大脑会损害髓磷脂,髓磷脂损伤后会减慢或停止神经传导,产生MS症状。
Ponesimod的批准主要是基于一项关键性头对头临床3期研究OPTIMUM,在全球28个国家个临床中心开展,共入组例RMS成人患者,主要终点是年复发率(ARR)。结果显示,治疗周后,与赛诺菲的特立氟胺相比,Ponesimod的ARR显著降低30.5%。此外,缓解疲劳的次要终点也得以满足,并且大脑中的合并孤立活动病灶(CUAL)也降低了56%。
最常见的不良反应包括鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染和丙氨酸氨基转移酶升高。
多发性硬化症及治疗药物
多发性硬化症是一种慢性中枢神经系统炎性疾病。该病的特点是人体中的免疫细胞攻击保护神经的髓鞘,导致髓鞘的损伤和脱落。而髓鞘起到保护神经和绝缘的作用,促进神经信号沿着神经的快速传导。髓鞘的损伤会导致神经细胞无法正常传递信号。
全球约有万MS患者,女性多于男性。在美国,约有32.5万MS患者,每年有1.5万MS新发患者。在中国约有3万名患者。年5月,在中国《第一批罕见病目录》中,多发性硬化被纳入其中。目前,MS尚无法完全治愈。针对MS的治疗方式主要为缓解期的疾病修正治疗(DMT)。
国内MS治疗药物
根据我国版《罕见病诊疗指南》,多发性硬化症治疗方案有:(1)急性期治疗;(2)疾病修正治疗;(3)综合治疗;(4)并发症治疗。根据《多发性硬化患者生存报告()》,中国多发性硬化症的治疗现状与外国差距大,多发性硬化症尚无有效的根治疗法,临床上仍旧以疾病修正治疗为主,但与外国治疗水平相差巨大。
在中国目前可用的多发性硬化症药较少。版《罕见病诊疗指南》推荐国际上的13种药物,如干扰素(注射)、醋酸格列默(注射)、芬戈莫德(口服)、特立氟胺(口服)、富马酸二甲酯(口服)、那他珠单抗(注射)、阿伦单抗(注射)、奥瑞珠单抗(注射)、米托蒽醌(注射)等。
特立氟胺是一款行业领先的MS口服药物,已在全球70多个国家上市。特立氟胺在中国于年7月获批上市,商品名为奥巴捷,是国内批准治疗多发性硬化症的首个口服疾病修正治疗药物。
特立氟胺的上市结束了干扰素在我国MS缓解期治疗中长达8年的垄断地位,并且特立氟胺是我国上市的第一个口服药物,大大提高了患者的药物可及性。年11月,特立氟胺被纳入医保,为更多的MS患者提供优效的治疗手段。《中国多发性硬化专家共识》(年版)将特立氟胺推荐为DMT中的一线口服治疗药物。该品种由赛诺菲原研,于年9月在美国批准用于治疗成人复发型MS,商品名为Aubagio,年9月被EMA批准用于治疗成人复发—缓解型MS。
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