白癜风怎么预防 http://m.39.net/pf/a_4473341.html最新的结果显示，这个小公司的新药将进入最后的临门一脚。这个公司就是ScholarRock。这也是继渤健，诺华罗氏之后的第四朵金花。作为一个小公司，不畏跨国大公司的挑战，ScholarRock也疯狂。这个结果，最新的临床数据进一步证明了SRK-，又称apitegromab，对于脊髓肌萎缩（SMA）2型和3型患者的治疗潜力的概念证明（POC）。基于这个结果，最后的申报前的第三阶段的登记临床试验，预计于年底启动。与此同时，欧洲药品管理局（EMA）还授予SRK-优先药品（PRIME）称号。试验结果如下：第一组：5-21岁，SMA3型患者。剂量：20毫克/公斤剂量单药治疗，与渤健的诺西那生钠使用对比发现：从修订后的哈默史密斯指标（RHS）的基线平均有0.3点下降。大多数患者（57%，13/23的患者）保持或改善了他们的运动功能，反映在RHS分数基线变化上，大部分患者基线增加0，22%的患者（5/23）达到基线增加3。结果表明，这一人群的患者具有潜在的临床效果。第二组：5-21岁，SMA2型和不能行走的SMA3，5岁后开始使用诺西那生钠治疗的患者剂量：20毫克/公斤观察到哈默史密斯功能指数扩展（HFMSE）的基线平均变化有0.6点改进。大多数患者（64%、9/14患者）比基线增加1%，29%的患者（4/14）达到基线增长3%。结论：支持在为期六个月的中期分析后观察到的运动功能改进的潜在耐久性。第三组：≥2岁，SMA2型，5岁开始接受诺西那生钠治疗的患者剂量：20毫克/公斤剂量和2毫克/公斤剂量观察到从HFMSE的基线平均变化7.1点和5.3点改善。59%的患者（10/17）达到5%的增长，35%的患者（6/17）达到基线10%的增长。结果显示，运动功能进一步改善，超过了在为期六个月的中期分析中观察到的情况。所有57名SMA患者接受了长期（12个月）的临床试验延展研究。在为期12个月的顶线分析中，没有发现新的安全事件。最常报告的五个治疗突发性不良事件（TEAEs）是头痛、皮炎、上呼吸道感染、咳嗽和鼻咽炎。"这些长达12个月的数据为将SRK-,apitegromab作为SMA患者潜在的首个肌肉靶向治疗提供了进一步的支持，"ScholarRock公司首席医疗官YungChyung表示说。这个结果也提振了这家小公司不畏大药企，有望成为第一个获批治疗SMA这个毁灭性肌萎缩的肌肉靶向新药的小公司。
目前三个SMA治疗新药头对头比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
Evrysdi
（risdiplam）
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏/PTC
作用机制
增加SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸（ASO）
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内注射
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次治疗
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
1型2型和3型
阶段
获批上市
获批上市
新药获批
价格（美元）
,美元第一年，以后，一年
.5万美元
最高
34万一年
(健点子ihealth制作）
ScholarRock公司已经决定，在今年年底之前开始申报前的第三期临床试验。这也是临门一脚的最后考验。“我们期待着推进apitegromab的发展和，我们计划在年底之启动一项关键试验，并探索其在其他疾病领域的潜力。”这位公司临床试验的高管表示道。但是，投资人似乎不看好，纳斯达克上市的ScholarRock在消息公布后一天跌去20%。公司新闻稿：