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诺西那生
《我不是药神》让人知道了，天价药的存在，这便是治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的唯一特效药——诺西那生钠注射液。
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy,SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，一般是由于运动神经元存活基因1（SMNl）突变所导致的，临床表现为进行性肌无力和肌萎缩。
随着病情的进展，SMA患者可能无法行走、独坐、吞咽，甚至累积呼吸肌，因呼吸肌无力导致进行性呼吸衰竭而死SMA是导致婴儿死亡的主要遗传病因。
诺西那生是一种反义寡核苷酸，通过修饰SMN2基因的剪接来增加有功能的完整SMN蛋白的产生，从而达到治疗SMA的作用。
年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗SMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
诺西那生的出现，使SMA从无药可救到有药可治，为SMA患者带来了一道曙光。
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基于openFDA的诺西那生
不良反应真实世界研究
由于诺西那生上市时间较短，且需要终身用药，所以其安全性备受